Attualità in tema di trapianto di cellule staminali emopoietiche
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Negli ultimi anni sono stati realizzati importanti progressi diagnostici e terapeutici nel trattamento di molte patologie
ematologiche. I progressi della conoscenza biologica delle malattie ematologiche hanno portato ad uno sviluppo di
tecniche diagnostiche sempre più sofisticate e quindi alla scoperta di alterazioni geniche neoplastiche “targettabili”
per nuovi farmaci specifici per le cellule neoplastiche. Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (CSE)
rappresenta ancora oggi l’unica vera possibilità di guarigione per diverse patologie ematologiche oncologiche e non
oncologiche. Tuttavia il trapianto allogenico di CSE è gravato da una mortalità legata alla procedura ancora
importante, le principali complicanze sono rappresentate dalla graft versus host disease (GvHD malattia trapianto
verso ospite) acuta e cronica, dalle complicanze infettive (batteriche, micotiche e virali), dalle complicanze secondarie
al danno dell’endotelio quale soprattutto la malattia veno-occlusiva epatica e dal sovraccarico di ferro secondario a
terapia trasfusionale. Tali complicanze emergono sempre più negli ultimi anni perché si trapiantano sempre più
pazienti con età avanzata e con comorbidità associate, ma anche è aumentato il numero di procedure
trapiantologiche complesse quali il trapianto aploidentico ovvero da donatore parzialmente compatibile e trapianto
da donatore volontario. Un’ ulteriore campo di sviluppo del trapianto è rappresentato dalle terapie cellulari. Gli ultimi
anni hanno visto progressivamente emergere, soprattutto grazie a studi condotti pioneristicamente da alcune delle
più prestigiose istituzioni accademiche nordamericane, una nuova forma di trattamento delle neoplasie ematologiche
basata sull’uso di T-linfociti geneticamente modificati per essere re-indirizzati sul bersaglio tumorale, attraverso
l’impiego di proteine espresse sulla superfice cellulare linfocitaria e chiamate Recettori Antigenici Chimerici (Chimeric
Antigen receptor, CAR). In particolare, le CAR-T cells si sono dimostrate particolarmente efficaci nell’ambito di
malattie linfoproliferative a differenziazione B-linfocitaria, quali, ad esempio, la Leucemia Linfoblastica Acuta a
precursori B-Linfocitari o Linfomi non Hodgkin a derivazione B-linfocitaria. L’evento si propone di fare il punto sulle indicazioni e sui risultati ottenuti dal trapianto di CSE nei pazienti affetti da
patologie ematologiche neoplastiche quali le leucemie acute, i linfomi, le mielodisplasie, il mieloma e la leucemia
mieloide cronica e nella emoglobinuria parossistica notturna. Oltre a presentare i risultati che si ottengono con i nuovi
farmaci nelle patologie citate, si valuterà anche l’impatto di queste terapie sul trapianto in termini di sopravvivenza ed
eventuale tossicità (incremento della GvHD e della TRM). Si discuterà delle novità in termini di mobilizzazione delle
cellule staminali emopoietiche nei pazienti affetti da mieloma e linfoma e dei nuovi regimi di condizionamento. Un
aspetto molto importante è rappresentato dalla terapia di mantenimento nel mieloma dopo autotrapianto.
Particolare attenzione sarà dedicata ai nuovi farmaci utilizzati nella pratica clinica o in studi controllati randomizzati in
corso di complicanze (GvHD acuta e cronica, infezioni, VOD, sovraccarico marziale). L’evento ha inoltre lo scopo di
focalizzare l’attenzione sui risultati ottenuti con “approcci più innovativi” basati sull’uso di CAR-T cells.
Presidente Angelo Michele Carella.
DATA E ORA INIZIO: 25/09/2019 13:00
CITTÀ: San Giovanni Rotondo (Fg)
LUOGO: Casa Sollievo della Sofferenza - Sala "Monsignor R. Ruotolo"
INDIRIZZO: viale Cappuccini, 1
ORGANIZZATORE: Casa Sollievo della Sofferenza
DURATA: 1 giornata e 1/2
CREDITI: 11
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